綜述文章介紹干細(xì)胞療法在神經(jīng)疾病治療方面的進(jìn)展

據(jù)一篇發(fā)表在學(xué)術(shù)期刊Human Gene Therapy上的綜述文章介紹，將治療性干細(xì)胞直接移植到中樞神經(jīng)系統(tǒng)是治療溶酶體貯積癥（lysosomal storage diseases）造成的神經(jīng)疾病的一個(gè)非常具有前景的新方法，不過將基于LSD動(dòng)物模型開發(fā)的干細(xì)胞治療方法轉(zhuǎn)化為用于人類疾病治療的有效方法仍然面臨著許多重大挑戰(zhàn)。

這篇文章題為“Stem Cell Therapy for the Central Nervous System in Lysosomal Storage Diseases”，是Human Gene Therapy和Stem Cells and Development上干細(xì)胞基因治療特刊的一部分。

溶酶體貯積癥（LSD）是一組遺傳性代謝疾病，是由于基因突變致溶酶體中有關(guān)酸性水解酶缺陷，導(dǎo)致機(jī)體中相應(yīng)的生物大分子不能正常降解而在溶酶體中貯積，引起細(xì)胞組織器官功能的障礙。目前已知溶酶體貯積癥至少包含50種不同的單基因遺傳病。

文章共同作者Faez Siddiqi和John Wolfe在這篇綜述文章中對(duì)可以用于治療神經(jīng)疾病的不同干細(xì)胞類型進(jìn)行了討論。他們回顧總結(jié)了一些的研究進(jìn)展，描述了科學(xué)家們?cè)谏窠?jīng)干細(xì)胞工程改造以及如何將干細(xì)胞導(dǎo)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)，使得干細(xì)胞對(duì)LSD病人的治療能力達(dá)到*化方面做出的努力。

“LSD在之前被認(rèn)為是影響腦的一種不可治愈疾病，而干細(xì)胞治療研究的不斷發(fā)展為病人和他們的家庭提供了希望，”主編Terence R. Flotte這樣說道。“許多動(dòng)物研究已經(jīng)證明了直接注射干細(xì)胞能夠逆轉(zhuǎn)這些疾病的影響，而利用酶替換方法無法達(dá)到治愈這類疾病的目的。Siddiqi和Wolfe博士的這篇綜述對(duì)干細(xì)胞療法的希望和局限做出了非常實(shí)際和深入的評(píng)價(jià)。”