周期性癱瘓新藥通過FDA審核

美國食品和藥物管理局（FDA）近期批準罕見的神經(jīng)肌肉疾病（周期性麻痹）一種新藥上市。該新藥由Taro Pharmaceuticals公司用 Keveyis的品牌名銷售，該藥的化學(xué)名為二氯苯二磺胺（dichlorphenamide）。羅切斯特大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的神經(jīng)學(xué)系教授Robert “Berch” Griggs，是該藥品臨床研究的研究員。他說：“這是一種非常奇怪的病癥。患者可能在早上醒來時發(fā)現(xiàn)，從頸部往下已經(jīng)*癱瘓。在幾個小時的過程中，他們重又新獲得正常的運動機能。等他們到了醫(yī)生的辦公室，他們往往又是*正常的。”

周期性麻痹是極為罕見的疾病，在美國大約有5000名患者。該疾病并不會致命，也不會明顯縮短壽命，但因為這種周期性的運動機能喪失會降低生活質(zhì)量和給自己和家人帶來很大的麻煩。一些患者可能過去的一整個月都不會發(fā)作，也可能一個月只有一次的癱瘓。而對另外一些患者，他們發(fā)病的頻率更高些，短到只有固定幾個小時的時間。隨著時間的推移，許多患者變得軟弱無力，身心俱疲。

差不多早在45年前，Griggs教授證明，*對于周期性麻痹有部分的效治療效果。zui近，一個研究小組的發(fā)現(xiàn)了周期性麻痹的遺傳因素。2003年，美國國立衛(wèi)生研究院呼吁，由Griggs教授組織其他科學(xué)家們組成全國性研究網(wǎng)絡(luò)，專注于罕見的神經(jīng)性疾病，如周期性麻痹等。2000年，Griggs教授和他的同事在一個研究表明，二氯苯二磺胺可以有效減少周期性麻痹的發(fā)作和保持患者的肌肉結(jié)實。

一個涉及二氯苯二磺胺更大的研究開始于2004年，高血鉀及低血鉀性周期性麻痹臨床試驗，涉及65例患者，證實了早期的研究結(jié)果。周期性麻痹是一種離子通道異常引起的，屬于家族遺傳性疾病，如果離子通道不能夠正常工作，就可能導(dǎo)致周期性麻痹的發(fā)生。鈉，鈣，鉀，和氯化物的及時的調(diào)節(jié)，對肌肉的控制是至關(guān)重要的。異常的離子濃度雖然只有一點點的變化都可能誘發(fā)疾病的產(chǎn)。低鉀和高鉀型周期性麻痹是的鈉和鈣通道相關(guān)的疾病。

美國食品藥物管理局已批準了二氯苯二磺胺用于青光眼的治療，但藥物的原始制造商默克公司，已經(jīng)停止了該藥的生產(chǎn)。2000年的這項研究結(jié)果促使Taro Pharmaceuticals購買了默克的藥品許可證，以使其可用于周期性麻痹的治療。對于那些患有周期性麻痹的患者，Keveyis的批準上市既是一個重要和急需的治療進展，也會增加對人們疾病的認識和理解，而這對于這些疾病的患者有著重要的意義。